da quina de ontem

Li Zhizhong

Histórico de notícias

Há pouco tempo, o site oficial da revista "Nature" emitiu notícias pesadas. .

Os líderes que estudam a tecnologia CRISPR nos Estados Unidos e as principais empresas biológicas focadas no CRISPR também estão nos Estados Unidos. governo.

Quando os cientistas americanos se animam e se preparam para ser o primeiro do mundo, eles não querem "matar Cheng Cheng na metade do caminho".

É bom, mas existem riscos?Qual é a história por trás disso? da quina de ontem

O que é Crispr?

O CRISPR é a biotecnologia mais popular da "edição de genes" nos últimos anos.Vem de bactérias em si.É muito poderoso e quase pode alterar o DNA da célula à vontade. da quina de ontem

O CRISPR não é a primeira tecnologia de edição de genes.Existem muitas razões, incluindo a tecnologia CRISPR simples, fácil de começar, alta eficiência etc., mas o motivo mais crítico é: o CRISPR é barato! da quina de ontem

O preço médio de um ZFN é de dezenas de milhares de dólares, um talen é milhares de dólares e o outro é ... mais de 10 yuan.

A tecnologia de edição de genes que só pode ser tocada por fábricas farmacêuticas era ainda mais barata que um camarão Qingdao.Com um pouco de dinheiro, você pode experimentar o sentimento da criação de Deus.

Por um tempo, quase todos os laboratórios do mundo começaram a usar essa tecnologia para pesquisas científicas.

O que o West China Hospital faz?

Pode ser visto no relatório que o que Huaxi Hospital quer fazer é a imunoterapia com células cancerígenas.

A idéia básica é separar as células imunes do paciente (principalmente células T) e usar a tecnologia CRISPR in vitro para remover completamente o gene PD1 das células imunológicas.

Por que devo remover o gene PD1?

Para tornar as células imunes mais ativas.

Há um medicamento imune chamado "inibidor do PD1", que atualmente é um "medicamento anti -câncer anti -câncer" bem distribuído.Atualmente, os inibidores do PD1 têm centenas de ensaios clínicos ao mesmo tempo e demonstraram boa eficácia para algum melanoma, linfoma, câncer de pulmão de células não pequenas, câncer colorretal, câncer de bexiga, câncer de rim, câncer de cabeça e pescoço, câncer de ovário, etc. EssenceNão há dúvida de que mais e mais pacientes receberão o tratamento de tais medicamentos.

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O sistema imunológico precisa ser equilibrado, mais ativo, melhor.Assim como um carro, você precisa de aceleração e freios.PD1 é o freio das células imunes.Isso é muito importante, caso contrário, haverá uma possível "doença auto -imune", como o lúpus eritematoso.

Muitas células cancerígenas usam esse sistema de maneira inteligente para dizer às células imunológicas que não se atacam ativando o sinal PD1.Para medicamentos para PD1, para quebrar o inibidor das células cancerígenas em células imunológicas, o sistema imunológico é ativado novamente e atacou as células cancerígenas sem problemas.

Por outro lado, o PD1 é como um "bom scanner" transportado pela polícia.As pessoas comuns estão carregando um "cartão de boa pessoa" com eles.Quem sabe que os ovos ruins também aprenderam esse truque, cheio de alta simulação "boas cartas de pessoas", o scanner do tio da polícia varreu: "Bondade, perturbar o mestre".

Desta vez, o plano do Hospital Huaxi é remover completamente o PD1 nas células imunológicas do paciente e criar "células imunológicas de alta ativa".Isso é equivalente a um "bom scanner" que confisca completamente a polícia.Esse policial é muito feroz.

Quais são os riscos potenciais?

Ativar o sistema imunológico para atacar o câncer está certo, mas por que muitas pessoas expressam suas preocupações depois de ouvir as notícias hoje?

Existem dois aspectos principais das preocupações dos cientistas:

Preocupado com células imunológicas altas ativas para matar o objetivo errado.

Preocupado com os genes que mudam o CRISPR. da quina de ontem

Primeiro, receio que as células imunológicas abrem o assassinato.Você pode não saber que diferentes células imunes são boas em remover coisas diferentes.Portanto, uma vez que o sinal PD1 estiver totalmente removido, algumas células imunes começarão a atacar células cancerígenas, enquanto outras começarão a atacar células normais, o que é muito difícil de entender o equilíbrio.

De fato, alguns pacientes com câncer usando inibidores de PD1 são devido à ativação excessiva do sistema imunológico, o que leva aos órgãos importantes que são atacados e efeitos colaterais graves.

Como medicamento, os inibidores de PD1 têm apenas um efeito de curto prazo.O plano do hospital Huaxi parece ser muito perigoso, porque após a força híbrida de "alta célula imunológica ativa" entra no corpo humano, se começar a atacar células normais, porque o sinal PD1 é completamente eliminado, o sistema imunológico alto -ativo é no corpo e não pode passar pelo corpo.

Seguido de mudanças acidentais no gene errado.Embora o CRISPR tenha sido levantado em pesquisas científicas, ele foi limitado clinicamente.

O significado da desertibilidade significa que, quando eu queria usar o gene A modificante do CRISPR, quando A foi modificado, acidentalmente modifiquei B.Os acidentes podem ser leves ou pesados.

A decisividade do CRISPR ainda não previu com precisão e ainda está estudando.Embora a probabilidade não seja alta, se outros genes -chave forem modificados devido ao alvo desligado quando nocaute, a possibilidade de doenças graves como a leucemia ocorre em teoria.

Devido aos dois riscos acima, tecnicamente, você pode adicionar uma mudança de suicídio às células imunológicas de entrada ao mesmo tempo (pode ser realizado técnico).Dessa maneira, quando os efeitos colaterais não conseguem controlar os efeitos colaterais, eles também podem proteger o paciente induzindo essas células super imunes.

Além dos dois pontos acima, as preocupações de outros profissionais também incluem se a tecnologia é estável e madura?É vantajoso em comparação com o inibidor do PD1 de lançamento?O preço pode ser concedido?etc.

Face da natureza e avançar com cautela

Dito muita preocupação, não é negar este estudo da China Ocidental.

Não é um céu e noite, é uma pesquisa científica.Ele tem uma certa base científica por trás disso, e parece que todos os procedimentos de aprovação necessários, incluindo a aprovação ética que consomem tempo, são razoáveis ​​e legais.Embora o risco teórico não seja pequeno, é verdade que apenas a prática dos pacientes pode tirar conclusões, o que é exatamente o significado dos ensaios clínicos.No passado, houve de fato ensaios clínicos de que os efeitos colaterais não eram tão graves quanto os teóricos. da quina de ontem

Além disso, é claro que este estudo em Huaxi é um ensaio clínico muito precoce.Eles planejam aumentar a partir de um pequeno número de células e determinar a segurança antes de aumentar, o que é muito importante para os pacientes que protegem o teste.

Os seres humanos são muito superficiais para o corpo humano.

Esperamos que mais ensaios clínicos possam ter sucesso, mas os cientistas precisam estar admirados com a natureza e avançar com cautela.

(O autor é médico de biologia do câncer na Universidade Duke, nos Estados Unidos, um novo pesquisador anti -câncer.

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Assunto do ensaio clínico

Todos os pacientes com câncer de pulmão avançado

De acordo com o Chengdu Business Daily, o professor Lu Uterine, diretor do Departamento de Chest no Chest of Huaxi Hospital da Universidade de Sichuan, disse em entrevista ao repórter que os próximos ensaios clínicos planejam recrutar 10 indivíduos, todos os pacientes com pulmão avançado Câncer.

O câncer de pulmão é uma das taxas de crescimento mais rápidas no meu país e a maior taxa de mortalidade de tumores malignos.O sujeito recrutado deve ser pacientes sem progresso após o tratamento, como câncer de pulmão de células não pequenas metastático e quimioterapia, radioterapia ou terapia direcionada.O foco do primeiro teste é a segurança e a tolerância, e o efeito é o segundo.O ensaio clínico é apenas o começo e ainda há muitas perguntas a serem estudadas.